Luego de los pobres resultados que han demostrado las vacunas, sin microbicidas eficaces para proteger a las mujeres, con poco uso del preservativo en los lugares más afectados y con unas 2,7 millones de infecciones nuevas por VIH cada año, la terapia génica podría convertirse en la revolución que la comunidad científica lleva tanto tiempo esperando para hacer frente al sida.
Según un estudio publicado en ‘Science Translational Medicine’, un grupo de investigadores del centro Ciudad de la Esperanza, en Duarte (California, EEUU), ha aplicado esta técnica con éxito y sin rechazo en cuatro pacientes seropositivos. Aunque de momento es algo muy preliminar, los resultados son esperanzadores.
David DiGiustio, del Departamento de Hematología y Trasplante de Células Hematopoyéticas del citado centro, y su equipo han probado esta terapia en cuatro pacientes con VIH que además padecían linfoma no Hodgkin, un cáncer del sistema linfático que es relativamente frecuente en las personas seropositivas. Uno de los tratamientos que se usan para este cáncer consiste en eliminar las células enfermas de la médula mediante quimioterapia y reemplazarlas por células sanas, normalmente del propio afectado, que vayan repoblando la médula. Aprovechando este trasplante de médula, los investigadores modificaron algunas de las células que iban a trasplantar para que portaran tres genes anti VIH. Después las introdujeron en los afectados junto al resto de glóbulos rojos sanos.
Una vez en el organismo de los pacientes, estas células modificadas genéticamente produjeron ARN capaz de evitar que el VIH se replicara y mantenían su efecto protector dos años después del trasplante, que fue el tiempo que duró el estudio. Ninguno de los participantes tuvo efectos secundarios graves ni mostraron toxicidad, uno de los aspectos más delicados a la hora de utilizar terapia génica.
«Aunque ninguno de los pacientes se curó de la infección por el virus del sida, entre otras cosas porque las células modificadas eran demasiado pocas como para hacer frente por sí solas al virus, el trabajo demuestra que este procedimiento es aparentemente seguro y que estas células sobreviven a largo plazo», destacan los autores. No obstante, se trata sólo de un primer paso y una nueva vía para seguir investigando esta alternativa. Los investigadores señalan que ahora deben asegurarse «de que las células modificadas permanecen funcionales más tiempo y no son destruidas por el cuerpo y que cuando estas células madre comiencen a dividirse, sus descendientes porten también el gen contra el VIH”.
Los obstáculos
A pesar de los buenos resultados obtenidos con trabajos de este tipo, la terapia génica sigue siendo bastante complicada de llevar a la práctica clínica, fundamentalmente por el riesgo de infecciones y efectos secundarios que puede conllevar. Asimismo, aunque los autores creen que «esta técnica podría ser capaz de retrasar o prevenir el progreso del VIH a sida» y de reemplazar, en un futuro, la terapia farmacológica que deben tomar los seropositivos durante toda su vida, está por ver si eso es así.
«En teoría, esta terapia debería poder usarse en todos los pacientes con VIH y no sólo en aquellos que también tienen linfoma, pero para eso hay que cambiar el procedimiento para crear espacio en la médula para las nuevas células», explica Rossi. Y, aunque el futuro ideal sería que «reemplazase por completo al cóctel de antirretrovirales, lo cierto es que en un primer momento deberá usarse en combinación con los fármacos, para ir reduciendo poco a poco las dosis de éstos y evitar complicaciones», añade.
En cualquier caso, John Rossi y sus compañeros de investigación consideran que «la terapia génica supone una gran promesa para el tratamiento del VIH y, desde el caso del paciente de Berlín en 2008, hay varios trabajos que tratan de explorar sus posibilidades».
La modificación genética para tratar el sida cobró popularidad hace dos años, cuando salió a la luz que un hombre, que tenía leucemia, había vencido al VIH gracias a un trasplante de médula para el cual, el hematólogo Gero Hütter, de la Charité Medical University de Berlín, eligió un donante compatible que tenía una mutación genética que le hacía inmune a casi todas las cepas del virus. Aunque se trataba de un caso único y excepcional, que los médicos ven difícilmente repetible, sí que abrió la puerta a la investigación con este tipo de terapia.