Investigadores desarrollan fármaco con potencial para tratar la leucemia mieloide aguda

Un importante paso se ha dado en el desarrollo de un nuevo fármaco para tratar la leucemia mieloide aguda. Los científicos de la Universidad de Cambridge (Reino Unido) acaban de publicar en la revista Nature un estudio donde dirigen a las enzimas que traducen el ADN en proteínas, generando un nuevo medicamento para el tratamiento del cáncer.

Para generar las proteínas que todo organismo vivo necesita para su funcionamiento, el ADN debe convertirse en ARN. Este proceso está controlado por las enzimas, encargadas de generar cambios químicos en el ARN. Sin embargo, en ocasiones estas enzimas de desregulan produciéndose en exceso.

En 2017, un equipo dirigido por el profesor Tony Kouzarides del Instituto Terapéutico Milner y el Instituto Gurdon de la Universidad de Cambridge, demostró cómo una de estas enzimas, METTL3, desempeña un papel clave en el desarrollo y el mantenimiento de la leucemia mieloide aguda. La enzima se sobreexpresa en ciertos tipos de células, lo que conduce a la enfermedad.

La leucemia mieloide aguda (LMA) es un cáncer de la sangre en el que la médula ósea produce unos glóbulos blancos inmaduros conocidos como células mieloides, las que interfieren con la producción normal de glóbulos rojos, blancos y plaquetas. La LMA avanza de forma rápida y agresiva, por lo que suele requerir un tratamiento inmediato, y afecta tanto a niños como a adultos.

El académico Kouzarides y sus colegas de STORM Therapeutics, una spinout de Cambridge asociada a su equipo, y el Instituto Wellcome Sanger, han identificado una molécula similar a un fármaco, STM2457, que puede inhibir la acción de METTL3.

Respecto a la investigación, Kouzarides enfatiza que el proceso en que se generan las proteínas es esencial para el desarrollo de nuevos tratamientos, argumentando que “hasta ahora, nadie se había centrado en este proceso esencial como forma de combatir el cáncer. Este es el comienzo de una nueva era para la terapéutica del cáncer».

Para la investigación, se probó el fármaco en líneas celulares derivadas de pacientes con LMA y descubrieron que el medicamento reducía significativamente el crecimiento y la proliferación de estas células. Además, inducía la apoptosis -la «muerte celular»-, eliminando las células cancerosas.

De esta forma, trasplantaron células de pacientes con LMA a ratones inmunodeprimidos para modelar la enfermedad. Cuando trataron a los ratones con el STM2457, comprobaron que éste impedía la proliferación y expansión de las células trasplantadas y prolongaba significativamente la vida de los ratones. Además, redujo el número de células leucémicas en la médula ósea y el bazo de los ratones, sin mostrar efectos secundarios tóxicos ni afectar al peso corporal.

El doctor Constantitos Tzelepis, del Instituto Terapéutico Milner de la Universidad de Cambridge y del Instituto Wellcome Sanger, añade que «se trata de un campo de investigación totalmente nuevo para el cáncer y de la primera molécula de este tipo que se desarrolla. Su éxito a la hora de eliminar las células de la leucemia y prolongar la vida de nuestros ratones es muy prometedor y esperamos comenzar los ensayos clínicos para probar las moléculas sucesoras en pacientes ya el año que viene».

«También creemos que este enfoque -de dirigirse a estas enzimas- podría utilizarse para tratar una amplia gama de cánceres, ofreciéndonos potencialmente una nueva arma en nuestro arsenal contra estas terribles enfermedades», añade.

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