Genoterapia: una prometedora alternativa para tratar o prevenir enfermedades

La genoterapia o terapia genética es una técnica experimental que se define como la alteración de los genes que no funcionan correctamente adentro de las células del cuerpo para tratar o detener una enfermedad.

Según los investigadores de Mayo Clinic, al reemplazar o agregar un gen nuevo, se podrían tratar una amplia gama de patologías, como cáncer, fibrosis quística, enfermedad cardíaca, diabetes, trastornos cerebrales, hemofilia, entre otras.

En los Estados Unidos la genoterapia está disponible preferentemente como parte de ensayos clínicos y son supervisados por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA), y los Institutos Nacionales de Salud para garantizar aspectos de seguridad del paciente.

La FDA, actualmente ha aprobado algunos productos de terapia genética para indicaciones de cáncer y en enfermedades poco frecuentes.

¿Cómo se estudia?

Según Medline Plus, algunas mutaciones heredadas y adquiridas pueden causar trastornos del desarrollo, enfermedades neurológicas y cáncer. Dependiendo de lo que no esté bien, los científicos pueden hacer una de varias cosas mediante esta terapia:

• Reemplazo de genes mutantes.
Un ejemplo es el gen llamado p53 que normalmente previene el crecimiento de los tumores y varios tipos de cáncer se han vinculado a problemas con él. Si los médicos pudieran reemplazar el gen defectuoso p53, eso podría provocar que las células cancerígenas mueran.

• Reparación de genes mutantes.
Podrían desactivarse los genes mutantes que causan enfermedades para que dejen de favorecer la aparición de trastornos, o podrían activarse los genes sanos que ayudan a prevenir enfermedades de modo que puedan inhibir una enfermedad.

• Hacer que las células enfermas sean más evidentes para el sistema inmunitario.
En algunos casos, el sistema inmunitario no ataca a las células enfermas porque no las reconoce como intrusas. Se podría usar la genoterapia para entrenar al sistema inmunitario a fin de que reconozca aquellas células que sean una amenaza.

¿Cuáles son los riesgos?

Según un artículo publicado por Mayo Clinic, no es fácil insertar un gen directamente en las células, y por lo general se lo hace ingresar a través de un transportador, que recibe el nombre de vector.

Los vectores de genoterapia más usados son los virus, porque reconocen ciertas células e introducen material genético. Los investigadores eliminan de los virus los genes que originalmente causaban las enfermedades, y los reemplazan con genes necesarios para detener una enfermedad.

Sin embargo, al ser una terapia experimental, puede traer consigue algunos riesgos:

• El sistema inmunitario podría interpretar que los virus recién introducidos son intrusos y atacarlos, lo que puede causar una inflamación o incluso insuficiencia orgánica.
• Debido a que los virus pueden afectar a más de un tipo de células, es posible que los virus alterados infecten otras células, no solo a las células blanco que contienen los genes mutados.
• Es posible que, una vez introducidos en el cuerpo, los virus recuperen la capacidad original de provocar una enfermedad.
• Si los nuevos genes se insertan en el sitio equivocado del ADN, existe la posibilidad de que esta inserción provoque la formación de un tumor.

Prometedora terapia

Diversas publicaciones señalan que los ensayos clínicos realizados en seres humanos han demostrado cierto éxito en el tratamiento de algunas enfermedades como inmunodeficiencia combinada grave, hemofilia, ceguera causada por retinitis pigmentaria y leucemia.

Sin embargo, los obstáculos que impiden que la genoterapia se convierta en una forma de tratamiento confiable son: encontrar una manera segura para introducir material genético en las células; tratar las células correctas; y reducir el riesgo de efectos secundarios.