Una plataforma de descubrimiento de fármacos para leucemias de alto riesgo en niños muestra resultados prometedores

Todavía no se han desarrollado terapias dirigidas a la leucemia de alto riesgo en niños, pero los científicos de la Universidad de Montreal y su Instituto afiliado de Investigación en Inmunología y Cáncer están trabajando en un proyecto de descubrimiento de fármacos a gran escala para lograrlo.

En el laboratorio dirigido por Brian Wilhelm, estudiante de doctorado en genómica del cáncer de la UdeM, Safia Safa-Tahar-Henni ha probado más de 11.000 moléculas por su capacidad para inhibir la supervivencia y el crecimiento de células de leucemia humana.

Sus resultados fueron publicados en octubre de 2024 en la revista Leukemia .

Las células procedían de muestras de pacientes con leucemia, modelos de leucemia humana generados en laboratorio y líneas celulares de leucemia humana establecidas , y se observaron diferencias sorprendentes entre cómo respondían estas últimas en comparación con las otras.

«Hemos descubierto que el uso de líneas celulares leucémicas puede dar lugar a resultados engañosos en el descubrimiento de fármacos «, afirma Wilhelm. «Estas líneas celulares no crecen de la misma forma que las células extraídas de los pacientes».

Por lo tanto, la eficacia de los experimentos de descubrimiento de fármacos depende en gran medida de la fuente de las células utilizadas en los ensayos, dijo.

En total, los científicos encontraron 12 moléculas con potencial antileucémico.

«Las moléculas que hemos identificado no sólo son capaces de matar diversas células de leucemia, sino también múltiples células de mieloma, otro tipo de cáncer de la sangre mortal», explicó Wilhelm.

«Además, estas moléculas fueron seleccionadas específicamente porque eliminan las células cancerosas sin afectar a las células normales. Este matiz es decisivo para el desarrollo de tratamientos dirigidos que provoquen menos efectos secundarios, que son terribles con la quimioterapia estándar disponible actualmente», señaló.

Los científicos del IRIC están ahora desarrollando docenas de nuevas versiones de estas moléculas seleccionadas para estudios posteriores y esperan algún día lograr avances significativos en la identificación de tratamientos más eficaces contra el cáncer.

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