Dos ensayos clínicos independientes demuestran la seguridad de las terapias con células madre para la enfermedad de Parkinson. Los artículos, publicados en Nature esta semana, investigan el uso de células derivadas de células madre pluripotentes inducidas humanas y células madre embrionarias humanas, respectivamente. Sin embargo, se necesita más investigación para evaluar la eficacia y los beneficios clínicos de estas terapias.
La enfermedad de Parkinson es una enfermedad neurodegenerativa caracterizada por la pérdida progresiva de neuronas productoras de dopamina, un neurotransmisor. Si bien los tratamientos actuales, como la ?-dopa, pueden aliviar los síntomas en las primeras etapas, su eficacia disminuye y suelen ir acompañados de efectos secundarios como la discinesia (movimientos involuntarios). La terapia celular, específicamente la reposición de neuronas productoras de dopamina (dopaminérgicas) en el cerebro, podría proporcionar un tratamiento potencialmente más eficaz con menos efectos adversos.
Para examinar la seguridad y los posibles efectos secundarios de la terapia celular para la enfermedad de Parkinson, Ryosuke Takahashi, Jun Takahashi y sus colegas llevaron a cabo un ensayo de fase I/II. Siete pacientes (de 50 a 69 años) recibieron trasplantes de progenitores dopaminérgicos derivados de células madre pluripotentes inducidas humanas en ambos hemisferios cerebrales.
No se reportaron eventos adversos graves durante el período de estudio de 24 meses, y las células trasplantadas produjeron dopamina sin sobrecrecimiento ni formación de tumores, lo cual es un riesgo asociado con la terapia con células madre.
Los investigadores también observaron una disminución de los síntomas motores asociados con la enfermedad de Parkinson (un resultado secundario del estudio) en cuatro de los seis participantes que continuaron el ensayo hasta la evaluación de eficacia sin tomar su medicación habitual, y en cinco que la tomaban. Sin embargo, estos resultados variaron según las medidas utilizadas, y algunas mostraron cambios mínimos.
El producto celular fue generalmente bien tolerado y no se reportaron eventos adversos graves relacionados con la terapia durante el período de seguimiento de 18 meses. No se observó incidencia de discinesia, previamente asociada con trasplantes de tejido fetal como tratamiento para la enfermedad de Parkinson.
Además, se observó cierta mejoría en la función motora (un resultado secundario del estudio) en los pacientes de las cohortes de dosis baja y alta. Sin embargo, el grado de mejoría varió según los diferentes parámetros medidos.
Ambos ensayos clínicos establecen la seguridad del trasplante alogénico (no propio) de productos celulares derivados de células madre para el tratamiento de la enfermedad de Parkinson. Se observan algunas limitaciones, como el pequeño tamaño de la muestra y el carácter abierto de ambos ensayos (lo que significa que tanto los investigadores como los pacientes sabían quién recibía qué tipo de tratamiento).
Sin embargo, «el hecho de que ambos ensayos independientes hayan demostrado seguridad e insinuado una posible eficacia es un paso importante hacia el establecimiento de esta terapia celular para la enfermedad de Parkinson en una sociedad más amplia», escribe Hideyuki Okano en un artículo acompañante de News & Views .
