Investigan un nuevo fármaco que podría revertir síntomas graves del Alzhéimer

Esfuerzos realiza día a día la comunidad científica para encontrar respuestas y tratamientos a la enfermedad del Alzheimer, la forma más común de demencia, con cerca del 60% del total de los casos. La tendencia mundial indica que el número de personas que la padecen está incrementando rápidamente.

En esta oportunidad, científicos de la Facultad de Medicina Albert Einstein desarrollaron un nuevo fármaco, el cual potencia un mecanismo de limpieza celular natural que se deshace de las proteínas no deseadas al digerirlas y reciclarlas, revirtiendo, a su vez, los síntomas más graves de esta enfermedad.

En el estudio publicado en la revista Cell, se investigó el papel de la autofagia mediada por chaperona (CMA), una autofagia selectiva que se ha demostrado que degrada las proteínas relacionadas con la neurodegeneración, en la proteostasis neuronal.

Las pruebas se realizaron en ratones con enfermedad de Alzhéimer donde la imposición de la pérdida de CMA tuvo efectos negativos sinérgicos sobre el proteoma en riesgo de agregación, aumentando la vulnerabilidad a la enfermedad neuronal y acelerando su progresión.

Por medio de un comunicado, los investigadores comentaron que el fármaco tuvo éxito en ratones, pero recalcaron que “los descubrimientos en estos animales no siempre se trasladan a los seres humanos, especialmente en la enfermedad de Alzheimer. Sin embargo, nos animó encontrar en nuestro estudio que la caída de la limpieza celular que contribuye al Alzheimer en ratones también se produce en las personas con la enfermedad, lo que sugiere que nuestro fármaco también funcionaría en humanos “, sostuvo la co-líder del estudio Ana María Cuervo.

En la década de 1990, la doctora descubrió la existencia del proceso de limpieza celular, conocido como autofagia mediada por chaperonas (AMC), el cual se vuelve más ineficiente cuando las personas envejecen, incrementado las probabilidades de que proteínas no deseadas se acumulen, dañando las células.

“La deficiencia de AMC interactúa de forma sinérgica con la patología del Alzheimer para acelerar enormemente la progresión de la enfermedad (…) Nuestro fármaco revitaliza la eficacia de la AMC al aumentar los niveles de un componente clave de esta”, explicó la especialista.

Los autores concluyen que “la CMA funcional es esencial para la proteostasis neuronal a través del mantenimiento de un subconjunto del proteoma con un mayor riesgo de plegamiento incorrecto que el proteoma general”.