El Impact Cell and Gene Therapy Meeting, organizado por el centro Impact junto con el International Society for Cell & Gene Therapy (ISCT) y la Clínica Universidad de Los Andes, reunió a los principales investigadores, médicos y especialistas en terapias avanzadas contra el cáncer de sangre, para intercambiar experiencias e impulsar su avance en Chile.

“Lo que estamos viendo es que en un alto porcentaje, las terapias avanzadas salvan la vida de pacientes que no se iban a curar con otros tratamientos. En este sentido la evidencia científica es muy clara: estas terapias funcionan, y cuando una terapia funciona y salva vidas, hay que ver la forma de hacerlas accesibles a todo el mundo”, expresó Cristina Puig-Saus, profesora adjunta de la Universidad de California, Estados Unidos.

“La única forma de lograrlo es con investigación y recursos de manera que, algo que es exclusivo de un laboratorio para un paciente, termine siendo un tratamiento que puedan recibir todos quienes lo necesiten. Esto se consigue cuando tienes buenos resultados clínicos”, agregó.

El aporte del CAR-T

El tratamiento con linfocitos T con receptor quimérico para el antígeno (CAR-T, por sus siglas en inglés) es una de las terapias más prometedoras para el tratamiento de ciertos tipos de cáncer de sangre, ya que modifica el sistema inmunitario de la persona afectada.

Se trata de una técnica en que al paciente se le extraen las células T y se modifican genéticamente para que produzcan receptores quiméricos para el antígeno, que se reintroducen en el torrente sanguíneo, donde se dirigen a las células cancerosas y las destruyen.

Respecto de su desarrollo en Estados Unidos, la Dra. Puig-Saus recordó que “enviamos nuestra primera investigación para terapias avanzadas hace 10 años y no fue sencillo, por lo complejo de lo que estábamos desarrollando con el CAR-T. Tuvimos muchas conversaciones con la FDA y nadie tenía muy claro qué había que hacer para estar seguros que funcionaría, y la información finalmente la obtuvimos de los experimentos”.

“Hoy, el marco regulatorio es diferente y existe actualización constante para saber qué es lo que se recomienda para diversos ensayos, y gracias a eso, la investigación avanza mucho más rápido, y esto aplica para todas las etapas del desarrollo”, resaltó.

El ejemplo de Brasil

El representante del Comité de Asuntos Legales y Regulatorios de América del Sur y Central de la Sociedad Internacional de Terapia Celular y Génica (ISCGT), Dr. Martín Bonamino, destacó el caso de Brasil como un “buen ejemplo” a tener en cuenta.

“En Brasil hay una instancia que aprueba desde el punto de vista sanitario y sobre el beneficio de determinada terapia avanzada, Después, hay otra instancia que define el precio, pensando en terapias comerciales y lo mismo puede pasar con las terapias en desarrollo académico y qué van a requerir aprobación de la agencia reguladora para probarla. El sensibilizar a un Gobierno o Estado tendrá que ver con los beneficios y los costos, pero hay que tener claro que un Gobierno puede querer promover el desarrollo de CAR-T, pero quizás no va a tener la capacidad para desarrollar todas las terapias que se requieren, pero quizás sí sea posible desarrollar terapias para las enfermedades más prevalentes”, planteó.

“Es una discusión estratégica, que podría darse a nivel regional, considerando el tamaño de la población, el volumen de la economía del país y las enfermedades prevalentes que requieren este tipo de terapias”, añadió.

La Dra. Virginia Picanco, investigadora y profesora asociada en el Centro de Sangre Ribeirao y el Centro de Terapias Celulares de la Universidad de São Paulo, detalló a Pro Salud Chile que “en los inicios, nuestra agencia no aprobaba nada, porque no comprendía lo que se estaba haciendo, pero con el tiempo se fue demostrando la importancia para el país de estas terapias y se comenzó a trabajar en conjunto. Se gestó un camino de trabajo colaborativo entre regulación e investigación”.

“El consejo que puedo dar es que lo más importante es juntar en la misma mesa a la agencia reguladora, Gobierno, investigadores y médicos, y definir una estrategia única para impulsar las terapias avanzadas”, manifestó.

Minsal e ISP proponen mesas de trabajo

El evento también contó con participación de representantes del Ministerio de Salud de Chile y el Instituto de Salud Pública (ISP), entidades clave para impulsar las terapias avanzadas en el país.

“Las terapias avanzadas son una política pública, pero es muy importante verlo con cifras. El Plan Nacional de Cáncer infanto-adolescente contiene el pilar de regímenes de tratamiento, donde figura el acceso en pacientes que, por ejemplo, tienen leucemia de muy alto riesgo sin respuesta a tratamiento y donde los CAR-T son una posibilidad cierta en pediatría oncológica en Chile”, señaló la Dra. Julia Palma, coordinadora de la Agencia Nacional del Cáncer del Minsal.

“Pero en el sector público adultos, aún hay aristas que están en fase de resolución y tienen temporalidades que no son las mismas que la pediatría oncológica: el número de pacientes niños por año son 520, mientras que los adultos son 55.000, por lo tanto la carga para el Estado es mucho más fuerte”, agregó.

Respecto del desarrollo en Chile, la Dra. Palma expuso que “en adultos del sector privado tenemos iniciativas de terapia celular: está el centro Impact, la Clínica Alemana tiene grandes avances en estudios clínicos y desde el Ministerio visualizamos el impulsar estas iniciativas en el sector público de adultos y así abarcar lo público y privado. La idea es tener una mesa intersectorial de trabajo para avanzar y traer a Chile políticas de desarrollo que se están generando a nivel regional respecto terapias avanzadas, como lo que se hace en Red Iberoamericana de Terapias Avanzadas (RITA) de la cual formo parte y así generar puentes de colaboración”.

Desde el ISP, Carolina Sepúlveda señaló que “el gran desafío en esta materia es ver las distintas bases regulatorias internacionales y ajustarlas a la realidad local, sin poner freno al desarrollo de la innovación en salud en nuestro país, por lo que esperamos organizar mesas de trabajo entre los distintos actores para generar una normativa para el desarrollo, pensando en la manufactura, control de calidad, seguridad y aspectos bioéticos, para proteger a los posibles sujetos de investigación que serán sometidos a este tipo de tratamiento”.

La encargada de Terapias Avanzadas y del Subdepartamento de I+D+T y Etasa de la Andid comentó que han seguido los ejemplos de Brasil, Corea del Sur y Japón en materia de regulación.

“Para tener un marco regulatorio óptimo se requiere la colaboración de todos los actores. Ya hemos tenido encuentros con la FDA, además de la academia, la industria e investigadores. Es importante también frenar la fuga de investigadores, que hemos visto que se van a desarrollar estas terapias a países de alto desarrollo y después ese producto hay que comprarlo cuando perfectamente pudo haber sido hecho en Chile”, sostuvo.

Grandes avances y proyecciones

Jean-Jacques Duhart, vicepresidente ejecutivo de Pro Salud Chile, estimó que “las exposiciones del seminario nos ha dejado en evidencia los grandes avances y proyecciones en materia de terapias avanzadas que dan cuenta de un escenario muy dinámico a nivel mundial, y que nos llevó a discutir un tema fundamental en el panel de conversación: en qué medida disponer de un marco regulatorio adecuado es un factor clave para potenciar el desarrollo de las terapias avanzadas”.

Duhart explicó que el marco regulatorio es “el conjunto de reglas que permiten conciliar la seguridad de los pacientes con los procesos de investigación, desarrollo y uso de dichas terapias y concebirlo, además, como una herramienta para favorecer el acceso, generando nuevas oportunidades para la participación de nuevos actores, en un ámbito dinámico que obliga a que la propia regulación vaya ajustándose muy rápidamente en base a las redes y al diálogo colaborativo”.

“En el simposio, con todas sus presentaciones y paneles, se pudo apreciar mucha coincidencia en términos de la oportunidad que existe en torno a impulsar las terapias avanzadas, revisando además los modelos regulatorios, tomando en consideración las buenas experiencias internacionales ajustándose a la realidad local, y todo bajo un marco colaborativo, de diálogo, para capitalizar las ventajas de las redes de conocimiento y con ello captar todo el valor que ofrecen estas terapias pero bajo un marco regulatorio adecuado”, finalizó Jean-Jacques Duhart.

Fuente: Pro Salud Chile.